4.1. Investigación.

Uno de los primeros usos de estos organismos transgénicos es la investigación, mediante la inserción, la deleción y transposición de los genes de diferentes organismos fue posible la determinar la función de algunos de los genes.²⁴

Una de las maneras más comunes de hacer esto es mediante la técnica llamada "knockout"(bloqueo de genes), a la que también se puede denominar inactivación genética o desactivación genética. Está técnica consiste en suprimir la expresión de uno de los genes originales de un organismo para sustituirlo en su locus, por una versión modificada de este mismo gen extraído, al gen sustituidor se le han extraído previamente uno o varios exones para obtener organismos que no expresen el gen en un tejido específico o en el organismo completo.

A los organismos obtenidos se les llama de la misma forma, "knockout" (ratones knockout). Estos organismos finales son iguales a los anteriores pero en vez de eliminar un determinado gen, se remplaza por una versión modificada de este mismo, y el nuevo gen producirá una función adicional para el organismo.²⁷  

Existen varios métodos en la práctica de esta técnica: 

1. Recombinación homóloga: el gen original se remplaza por una versión de si mismo, pero mutada. Este gen mutado puede eliminar toda la secuencia del gen o bien dejar la expresión de los primeros exones.
2. Transgénesis: se introducen una serie de secuencias en el gen lo que causa una alteración con el objetivo de producir modificaciones que generen proteínas no funcionales.
3. Mutagénesis: es posible la obtención de genes mutantes mediante un producto mutagénico que produce mutaciones al azar, para después seleccionar organismos que tengan codones "STOP" en la secuencia de interés.
4. Knockdown: se pueden introducir en el genoma de un organismo secuencias de ADN las cuales expresan moléculas de ARN interferente o introducir estas secuencias de ADN directamente en las células. Ambas moléculas interfieren con la expresión del gen principal, haciendo que la expresión de este disminuya.²⁷  

Mediante la modificación genética, se nos abre la puerta a la posibilidad de obtener animales que padezcan enfermedades análogas a las humanas, siendo así útiles para la investigación de dichas enfermedades y las pruebas preclínicas de medicamentos y terapias para combatirlas. Fueron Ralph L. Brinster y Richard Palmiter quienes desarrollaron estás técnicas y fueron ellos mismos también los que establecieron muchos de los primeros modelos de enfermedades humanas, incluyendo el primer carcinoma causado por un oncogén.²⁴

4.2. Medicina.

Los organismos transgénicos también están presentes en la medicina de hoy en día, suele tratarse de proyectos para obtener factores de coagulación sanguínea, hormonas y otras proteínas de interés terapeútico a partir de la leche u otros fluidos corporales de animales transgénicos.

El 6 de febrero de 2009 la FDA (U.S. Food and Drug Administration) aprobó un medicamento obtenido a partir de de la leche de las cabras modificadas genéticamente, este medicamento se llamó "ATryn" y es indicado para prevenir (NO TRATAR) la aparición de posibles coágulos en operaciones quirúrgicas o en partos de pacientes afectados por la deficiencia congénita en antitrombina de tipo III. Esta enfermedad esta asociada a mutaciones en el gen SERPIC1 localizado en el cromosoma 1, el cual codifica un potente inhibidor de factores de coagulación sanguínea, la ausencia de este inhibidor provoca la aparición de coágulos, trombosis y embolias en los pacientes.³³

 

El 16 de julio de 2014 la FDA (U.S. Food and Drug Administration) aprobó una proteína obtenida a partir de la leche de las conejas  modificadas genéticamente, esta proteína se llamó "Ruconest" y se empleó para tratar los ataques agudos de angioedema hereditario del tipo I en adultos y adolescentes. Esta rara enfermedad esta asociada a mutaciones en el gen C1NH, el cual codifica una proteína reguladora de la vía del complemento la cual esta encargada de regular las respuestas inmunes inflamatorias ya que la ausencia de esta puede provocar hinchazón y inflamación subcutáneos y en tejidos blandos.³³

El 8 de diciembre de 2015 la FDA (U.S. Food and Drug Administration) aprobó un medicamento obtenido a partir de la clara del huevo de pollos modificados genéticamente, este medicamento se llamó "Kanuma" y se empleó en el tratamiento de una enfermedad rara la cual afectaba a niños y adultos, la deficiencia en Lipasa Ácida Lisosomal o enfermedad de Wolman. Esta enfermedad estaba causada por mutaciones en el gen LIPA, situado en el cromosoma 10 y porta la información genética para generar la proteína. La enfermedad de Wolman es extremadamente rara, pero es desgraciadamente incurable, y acaba produciendo la muerte prematura de las personas afectadas. Gracias a la Kanuma y su administración por vía intravenosa, consigue revertir los síntomas de esta enfermedad (acumulación de ésteres de colesterol y triglicéridos en la sangre, hígado, bazo, cerebro y otros órganos, lo que conlleva la rápida aparición de complicaciones metabólicas graves de consecuencias fatales).³³

Debido al origen animal de estos medicamentos se debe tener en cuenta las posibles reacciones alérgicas que pueden derivar de la consumición de productos de origen animal (leche y huevos en estos 3 casos).

Aparte de estos medicamentos de origen animal, podemos encontrar también el medicamento llamado "Elelyso" el cual fue aprobado el 1 de mayo de 2012 por la FDA (U.S. Food and Drug Administration) pero no fue autorizado por la EMA (European Medicines Agency). Este medicamento. Este medicamento trataba la enfermedad de Gaucher de tipo I y a diferencia de los 3 anteriores, el Elelyso no es de origen animal, sino de origen vegetal, proviene de células de zanahoria en cultivo modificadas genéticamente.³³ 

4.3. Agricultura.

Los principales cultivos transgénicos son el maíz, la soja, la colza y el algodón, estos cultivos no están destinados directamente a la alimentación humana, sin embargo acabamos ingiriéndolos ya que están destinados a la alimentación de los animales (a sus piensos), pero a su vez también tiene usos secundarios industriales (agrocombustibles, textiles...).³⁴

Actualmente, el 99% de los cultivos que nos rodean están genéticamente modificados ya que así son más tolerantes a herbicidas, plagas, cambios en el clima, pueden aumentar los beneficios de los campesinos del países subdesarrollados y a su vez reducir el precio de los alimentos para los consumidores no adinerados.³⁶

4.4. Ganadería.   

Los animales transgénicos son aquellos que han sido modificados genéticamente añadiendo genes o retirándolos para cambiar alguna de las características del animal, ya sea para añadirle alguna función nueva o para bloquear la expresión de algún gen. Hoy en día existen ratas, pollos, conejos, ovejas, cerdos, vacas, cabras... pero son las ratas y los ratones los que presentan un 95% del total de los animales transgénicos.

Existen 3 maneras diferentes de modificar genéticamente un animal:

1. Microinyección: esta técnica el relativamente fácil de aplicar a una gran variedad de especies además, el único inconveniente es que el transgen es insertado al azar por lo que solo un 5% de los óvulos fertilizados dan lugar a un nuevo ser vivo. En esta técnica se provoca una sobreovulación a las hembras y se extraen los óvulos fecundados in vitro para inyectar el nuevo transgen directamente en su núcleo, y posteriormente estos óvulos se reintroducen en el interior de las hembras las cuales fueron tratadas previamente con hormonas que introduzcan el momento adecuado en su ciclo para poder recibir el embrión y que el embarazo sea posible.
2. Retrovirus como vector: esta técnica  consigue que el transgen se encuentre presente en todas las células de individuo, pero al igual que anteriormente, el gen se inserta al azar. En esta técnica se elige un virus benigno y se atenúa hasta eliminar su carga viral, el virus es insertado en el transgen y actúa como un transporte del transgen, cuando comienza a replicarse en el interior de las células, el transgen se libera. El único inconveniente de esta técnica es que el virus utilizado puede llegar a reproducirse y esto conlleva al desarrollo de enfermedades
3. Células madre embrionarias: esta técnica es la menos aleatoria de todas y es empleado cuando es importante dirigir las secuencias genéticas a lugares específicos. 

Con fines terapeúticos, la modificación de los animales se usa en el avance de tratamientos de enfermedades o en la generación de medicamentos . Para el estudio de las enfermedades humanas se aisla un gen humano causante de la enfermedad y se inserta en el animal elegido, para que más tarde el animal desarrolle la misma enfermedad (igual que lo haría un humano). 

La técnica del "pharming" consiste en la producción de medicamentos y proteínas humanas que ayuden a tratar ciertas enfermedades a partir de los animales transgénicos. En esta técnica se introduce la porción de ADN que codifica ese producto en partícula en el animal para que la produzca.

Otro de los usos médicos de los animales genéticamente modificados son los "xenotransplantes", esto consiste en implantar genes humanos en animales para que más tarde estos se puedan convertir en posibles donantes de órganos.³⁷

       

4.5. Alimentos.

Los alimentos transgénicos se derivan de organismos cuyo material genético (ADN) ha sido modificado, estos alimentos están presentes en nuestra alimentación pues la mayoría de los animales que consumimos, consumen pienso modificado.

En la actualidad estos alimentos provienen de plantas principalmente, pero es posible que en el futuro se introduzcan en el mercado alimentos derivados de microorganismos o animales. La mayoría de cultivos genéticamente modificados que existen, se han desarrollado para crear resistencia a las enfermedades (pesticidas) y tolerancia a los herbicidas. 

Debido a esto, los precios de estos alimentos pueden ser reducidos ya que mejoran el rendimiento y la fiabilidad. 

En el futuro, esta modificación en los alimentos podría aspirar a alterar el contenido de los nutrientes, reducir su potencial alergénico o mejorar la eficiencia de los sistemas de producción de alimentos.³⁹